デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の革新的な治療薬であるEXONDYS 51・VYONDYS 53・AMONDYS 45の3種の新薬が、博鰲楽城維健希少疾患臨床医学センターによって導入された。中国において7万～9万名の患者がホルモン補充療法しか頼ることのできていない現状を変え、DMD患者の生存の質（QOL）を向上させる上で重要な意義を持つ。

EXONDYS 51

EXONDYS 51・VYONDYS 53・AMONDYS 45に関する臨床試験によると、この治療法は抗ミオスタチン陽性の筋線維の割合を高めると同時に、患者の6分間歩行試験の歩行距離を延長し、治療期間に重篤な副作用は見られなかった。

VYONDYS 53

AMONDYS 45

DMDは、男性に多く発症する希少なX染色体の劣性疾患であり、男性乳児の約3500人に1人が罹患する。DMDは、進行性の筋力低下・筋萎縮を特徴としており、ほとんどのDMD患者は、3歳から5歳の間に発症し、躯幹・四肢の筋力低下が始まり、10歳前後で歩行機能を失い、20歳前後で呼吸障害や心不全で死亡すると言われている。

現在用いられているほとんどの治療法は、病気の症状を緩和するだけの対症療法で、根本的な原因を解決するものではなく、DMD患者の希望は、革新的な治療法の開発にある。DMDの多種変異アンチセンスオリゴヌクレオチドを利用するエクソンスキップ治療法は、従来のホルモン補充療法と比較して、病気の根源であるジストロフィン蛋白の産生を促進し、回復させることができる。このような革新的な治療法が中国で利用できるようになれば、中国のDMD患者のQOLが向上すると考えられる。